CRISPR-Cas9 Gene Editing

CRISPR-Cas9 คือเทคโนโลยีการแก้ไขจีโนมที่ช่วยให้นักวิจัยตัดดีเอ็นเอในตำแหน่งที่แม่นยำ และแก้ไข ลบ หรือแทรกลำดับพันธุกรรมด้วยความแม่นยำที่น่าทึ่ง

การค้นพบนี้ทำให้ เจนนิเฟอร์ ดาวดนา และ เอมมานูแอล ชาร์ปองติเยร์ ได้รับรางวัลโนเบลสาขาเคมีปี 2020

ระบบนี้มีต้นกำเนิดจากกลไกป้องกันตามธรรมชาติในแบคทีเรีย

แบคทีเรียเก็บชิ้นส่วนดีเอ็นเอของไวรัสในจีโนมเป็นความทรงจำระดับโมเลกุล หากไวรัสตัวเดิมโจมตีอีกครั้ง RNA นำทางจะนำโปรตีน Cas9 ไปตัดดีเอ็นเอของไวรัสและทำให้ใช้งานไม่ได้

นักวิทยาศาสตร์ใช้ประโยชน์จากกลไกนี้โดยออกแบบ RNA นำทางที่กำหนดเองซึ่งนำ Cas9 ไปยังลำดับเป้าหมายที่เลือกในจีโนมของสิ่งมีชีวิตใดก็ได้

เมื่อ Cas9 ตัดดีเอ็นเอแล้ว เครื่องจักรซ่อมแซมของเซลล์จะทำให้ยีนใช้งานไม่ได้หรือรวมลำดับใหม่ที่นักวิจัยจัดเตรียมไว้

CRISPR ได้เร่งการวิจัยทั่ววงการชีววิทยา ช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สร้างแบบจำลองโรค ศึกษาหน้าที่ของยีน และพัฒนาการรักษาที่มีศักยภาพสำหรับความผิดปกติทางพันธุกรรม เช่น โรคเม็ดเลือดรูปเคียว เบต้าธาลัสซีเมีย และโรคตาบอดที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมบางรูปแบบ

เทคโนโลยีนี้ยังก่อให้เกิดคำถามด้านจริยธรรมเกี่ยวกับการแก้ไขเซลล์สืบพันธุ์ ซึ่งเป็นการเปลี่ยนแปลงที่จะถ่ายทอดสู่รุ่นต่อไป กระตุ้นให้มีการอภิปรายในระดับนานาชาติเกี่ยวกับกรอบการกำกับดูแลเพื่อให้มั่นใจถึงการใช้อย่างรับผิดชอบ